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文献导读——重度哮喘患者支气管热成形术治疗的有效性和安全性（ Effectiveness and safety of bronchial thermoplasty in the treatment of severe asthma: a multicenter, randomized, double-blind, sham-controlled clinical trial. ）

重度哮喘患者支气管热成形术治疗的有效性和安全性（Castro M, Rubin AS, Laviolette M, et al. Effectiveness and safety of bronchial thermoplasty in the treatment of severe asthma: a multicenter, randomized, double-blind, sham-controlled clinical trial. Am J Respir Crit Care Med, 2010, 181:116-124.） 【摘要翻译】 研究理由: 支气管热成形术( Bronchial thermoplasty, BT) 是一种通过气管镜将热量作用于气道壁从而减少平滑肌含量的治疗方法。目的: 本研究主要是通过与假手术组对照, 评估BT在虽然经高剂量吸入激素和长效β2受体激动剂治疗仍然有症状的重度哮喘患者中的有效性和安全性。方法: 288 例成人哮喘患者随机分为BT 组和假手术组, 都进行3 次纤支镜检查。主要终点是基础的哮喘生活质量量表( Asthma Quality of Life Questionnaire, AQLQ) 评分与6、9、12 个月的平均评分( 综合AQLQ) 。记录不良事件和医疗资源使用情况以评估安全性。主要终点的统计设计和分析采用贝叶斯统计。BT 与假手术的比较的优越性后验概率设定为95% , 主要终点对比时设定为96. 4%。检测和主要结果: 与假手术组相比, BT组综合AQLQ 评分治疗后较基础值改善明显。79% 的BT 组患者和64% 的假手术患者AQLQ 评分改善达到或超过0.5。治疗期间( BT 治疗后6 周内) BT 组住院的患者较对照组多6% 。在随后的随访中( 6 ～52 周) , BT 组哮喘重度发作次数、急诊就诊次数及因哮喘导致耽误工作或学习的天数均少于对照组。结论: BT 可改善重度哮喘患者的生活质量, 减少急性发作次数和医疗资源占用。 【述评】 哮喘中支气管平滑肌增生和收缩性增强可导致严重支气管狭窄和气流受限。BT通过支气管镜介导进行射频消融, 减少平滑肌的数量从而改善哮喘症状。既往的研究表明BT能改善哮喘症状, 但多为非随机或纳入一个标准化治疗组作为对照。Castro 等采用多中心、随机、双盲假手术的方法研究BT的安全性和有效性。结果虽表明BT 能改善患者生活质量, 但研究中存在以下问题: ①盲法: 虽然采用盲法, 但随访中BT 组患者猜中自己分组的比例高于假手术组, 是否对研究结果有影响不能确定。②在评估的指标中,AQLQ 评分等主观指标变化明显, 但肺功能等客观指标无明显变化。并且, BT 组AQLQ 与基础值比较变化为1. 35 ±1. 10, 假手术组变化也有1. 16 ±1. 23, 两组治疗后与基础值比较均有差异( P lt;0. 05) , 说明有一定的安慰剂效应。③本研究未采用临床研较为常用的t 检验, 而采用贝叶斯统计。以常用的t 检验分析AQLQ表明BT组与假手术组并无明显差异。由于统计学中对贝叶斯统计仍然存在争议, 故需要大样本、长时间的研究进一步证实本研究的结果。